Klinický výskum je nevyhnutnou métou na ceste k vzniku novej účinnej látky, či už ide o vakcínu, alebo liečbu širokého spektra chorôb vrátane tých zriedkavých. Prinášame vám prehľad o tom, čo všetko tento pojem zahŕňa a čo obnáša.

1. Klinická štúdia je výskum s účasťou ľudí

Klinický výskum skúma bezpečnosť a efektivitu inovatívneho liečiva, prístroja alebo liečebnej metódy, ktoré doteraz ešte neboli schválené príslušnou regulačnou inštitúciou, v Európe je to Európska lieková agentúra (EMA), v Amerike Potravinová a lieková agentúra (FDA). Predmetom skúmania sú aj vedľajšie účinky. Bez pacientov, ktorí na štúdii participujú dobrovoľne, by vývoj nového liečiva nebol možný.

2. Klinickému výskumu predchádza laboratórna časť

Kým sa potenciálny liek začne testovať v rámci klinickej štúdie, už má za sebou najmenej trojročnú predklinickú fázu, ktorej zámerom je preukázať, že liečba by mala byť bezpečná a efektívna pre ľudí. Až potom sa môže liečivo začať testovať na ľudí pacientoch. Klinický výskum je rozdelený do troch fáz, pričom v každej ďalšej fáze sa počet účastníkov zvyšuje. Úmerne s tým narastajú i informácie o liečbe, jej efektivite i rizikách.

3. Medicínsky pokrok nie je možný bez dobrovoľníkov

Klinické štúdie potrebujú ľudí v rôznych štádiách choroby, novo diagnostikovaných pacientov, pacientov v remisii, pacientov bez možnosti ďalšej liečby, ale aj zdravých ľudí. Niektoré klinické štúdie sa zameriavajú na tých, ktorí už vyčerpali všetky dostupné možnosti liečby, zatiaľ čo iné cielia na prevenciu choroby.

4. Všetky klinické štúdie majú jasne definované protokoly

Účastníkom klinického skúšania sa môže stať iba ten dobrovoľník, ktorý splní podmienky obsiahnuté v protokole. Môže ísť o rôzne parametre – vek, pohlavie, typ alebo štádium choroby, predchádzajúca liečba a iné zdravotné obmedzenia. Tento manuál je nesmierne dôležitý pre správne vykonanie a vyhodnotenie výskumu a získanie poznatkov o bezpečnosti a efektivite testovaného liečiva.

5. Klinické štúdie sú prísne regulované kvôli zabezpečeniu maximálnej bezpečnosti pacientov

Vývoj lieku podlieha prísnym regulačným procesom, aby bola zaručená bezpečnosť a efektivita pre pacientov. V USA musí každý klinický výskum schváliť Institutional Review Board (IRB), ktorý tvoria lekári, vedci a členovia lokálnej komunity. V Európe na proces dohliadajú etické komisie, ktoré majú za cieľ sledovať, či sa napĺňajú bezpečnostné štandardy a či prípadné riziká neprevyšujú potenciálne benefity.

6. Mýty nie sú fakty

Najmä v diskusiách sa dočítate rôzne nelichotivé vety o klinických štúdiách. Napríklad, že účastníci sú len „pokusné myši“ alebo že placebo je len „cukrová tabletka“ a že bežný človek nedostane liek, ale ho rovno zaradia do kontrolnej skupiny. Pokiaľ hovoríme o dvojito zaslepenej štúdii, ani samotní vedci nevedia, ktorý účastník štúdie dostáva účinnú látku a ktorý placebo. V prípade zriedkavých chorôb, ktoré pacienta ohrozujú na živote, dostáva z etického hľadiska testovaný liek väčšinou každý účastník štúdie.

7. Účasť je vždy dobrovoľná

Klinický výskum má svoje výhody i riziká. Pred rozhodnutím podieľať sa na štúdii má zodpovedný tím povinnosť oboznámiť pacienta o všetkých rizikách, benefitoch a dostupnej alternatívnej liečbe. Ide o informovaný súhlas, ktorý prebieha formou interaktívnej diskusie. Účasť na klinickej štúdii je vždy dobrovoľná, rovnako ako aj jej ukončenie.

8. Aktívnejšia rola v medicínskych inováciách

Účasť na klinickej štúdii zabezpečí pacientovi často prístup k novej potenciálnej terapie a zmení jeho pasívnu úlohu v procese liečby na aktívnu. Účastník výskumu prispieva k svojmu zdraviu, ale aj k zdraviu ostatných tým, že rozširuje vedecké poznanie, ktoré v budúcnosti vyústi do medicínskych inovácií.

9. Klinické štúdie zamerané na zriedkavé choroby majú vlastné špecifiká

Keďže konkrétna zriedkavá choroba sa týka menšej skupiny populácie, ktorá je navyše geograficky roztrúsená, platia pre klinický výskum o čosi flexibilnejšie kritériá. Napríklad, klinická štúdia ráta s menšou skupinou pacientov, menej častými návštevami výskumného pracoviska či podporou v domácom prostredí.

10. Pacient so zriedkavou chorobou môže prispieť k objaveniu lieku

Podľa americkej aliancie zriedkavých chorôb Global Genes môžu pacienti prispieť k objaveniu lieku a preklinickému výskumu tým, že budú súčasťou pacientskych registrov, biobankám darujú vzorky svojho tkaniva a poskytnú svoje genetické dáta. Tento druh registrov totiž pomáha prehĺbiť poznanie o zriedkavých chorobách a sú východiskom pre farmaceutické spoločnosti, ktoré na danú diagnózu vyvíjajú liečivo.

Zdroje: Global Genes, Rare Diseases Clinical Research Network, Orpha.net, ClinicalTrials.gov, World Health Organization International Clinical, TrialsToday.org, Trials Registry Platform