Nichelle Obar, mama trojročného Gabriela žijúca s rodinou na Havaji, sa počas tehotenského ultrazvuku dozvedela, že jej druhé bábätko má nezvyčajne zväčšené srdce. Ďalšie vyšetrenia ukázali, že jej dcérka má zriedkavú chorobu zvanú alfa-talasémia, kvôli ktorej sa vôbec nemusí narodiť alebo sa môže narodiť mŕtva. Matka sa však nevzdávala a na podnet Kalifornskej univerzity v San Franciscu sa zapojila do klinickej štúdie, v ktorej dievčatku ešte v maternici transplantovali kmeňové bunky. Malá Eliana sa narodila 1. februára a zatiaľ sa jej darí výborne.

Alfa-talasémia je genetické ochorenie krvi, ktoré sa vyskytuje v jednom až piatich prípadoch z 10 000. Eliana mala jeho smrteľnú formu, kedy si telo prestáva tvoriť hemoglobín, čo zapríčiňuje opuch pečene alebo srdca. Akonáhle sa zistila diagnóza, mamičke odobrali kostnú dreň a jej dieťatko v druhom trimestri absolvovalo dohromady päť krvných transfúzií, z čoho jedna bola transplantácia kmeňových buniek. „Je ešte skoro vytvárať akékoľvek závery. Ale teší nás, ako matka s dieťaťom tolerovali transplantáciu,“ uviedla Tippi MacKenzie, pediatrická chirurgička z Benioff Children´s Hospital, ktorá viedla transplantačný tím. Klinická štúdia začala v roku 2016 skúmať, ako by sa kmeňové bunky dali použiť pri liečbe talasémie. Choroba, ktorá bola kedysi smrteľná, sa dnes už dá liečiť ako chronická. „Každé bábätko v maternici má ideálneho darcu kmeňových buniek, svoju mamu,“ vysvetlila doktorka MacKenzie.

Ak bude táto liečba úspešná, môže otvoriť dvere aj ďalším podobným, ako napríklad liečbe kosáčikovej anémie, hemofílie alebo iných ochorení, ktoré možno vedú rodičov k predčasnému ukončeniu tehotenstva.

Článok o malej Eliane nájdete na stránkach časopisu The Scientist.

Ako sa malej Eliane darí, môžete sledovať na Instagrame jej mamy Nichelle.